让自闭症孩子发声关注

▌翻译/北大翻译社

寂静有很多种形式,但没有一种会比吞噬并永远剥夺孩子的声音更糟糕。现在,一家公司正在为保障这群孩子说话的能力而努力。

新生儿发出的每个声音都会被父母珍视,从第一声啼哭到会叫“妈妈”或“爸爸”。随着孩子的成长,这些最终发展为话语的咿咿呀呀会给所有人带来欢乐。

但在大多数孩子茁壮成长的情况下,却有一个“小偷”每年永远剥夺数以千计孩子的说话能力。在这些病例中,大脑控制言语的神经元会在被称为“修剪(pruning)”的过程中接连死亡。一旦被修剪,神经元永远无法再生。

随着神经元死亡,孩子们会失去说话能力。

“这会让你心碎,”Jason说。

“你会感到无助,作为父母,没有比这更糟糕的感受了。”

“你会从听见那些宝贵的咿呀和他们最初的词语到扪心自问:‘这会是我听到的他发出的最后一声吗?’,你不知道什么时候会是最后一声。”

“但你知道这一天终将来临。”

仅在美国,每年就有超过个孩子发生这样的问题。

它的名字是自闭症儿童主动语言发育中断(disruptionofactivelanguagedevelopmentinautisticchildren),会导致无法治愈的缄默症。

“我们相信这不是必然发生的,相信我们的产品能够确保自闭症儿童发出声音,但首先我们要进行测试,”ASDERA公司创始人KnutWittkowski着重解释。ASDERA是一家新成立的公司,公司目前着重筹款,从而将产品推进到下一阶段。

Knut是一位经验丰富的研究者。卓越的研究经验和知识本可使他在资源丰富的大型药企获得更舒适高级的职位。

“我不需要那些。我需要的是确保这些孩子可以发出声音。”

正是这种动力和热情激励着如此多的人们投身于罕见病领域。《罗伦佐的油》和《良医妙药》等电影正是以这样的故事为基础。

当他眼神迫切地看着你——为数百万无法发声的孩子们呼唤的声音响起——你无处可逃。但这种对紧迫感的掌控让你内省,你会发现自己灵魂的渴望,“我该怎么帮他们?”

“我们需要万美元来准备ASDERA公司的产品以开始一项临床试验,还需要0万美元来完成这项临床试验测试,验证ASDERA公司的产品能否防止6个月~2岁的自闭症儿童失去说话能力。”

“我没有那么多钱,如果我有,我一定会花钱做这件事。”KnutWittkowski说,他也正为之努力。他现在奔走于会议之间,比如上周在旧金山召开的生物投资者论坛(BIOInvestorForum),与潜在投资者交流。

这是一个投资需求小却能产生无价影响的事业。

不过,投资收益还可以量化成社会结果。每年都有数十亿美元用于自闭症患者的护理,从他们两岁开始直至离世。

ASDERA公司产品的潜力在于,它不仅能防止失语的发展,而且能防止这些儿童的自闭症进一步恶化,以至于会他们的语言能力恶化到与阿斯伯格综合征(Aspergersyndrome)患者相似的水平。这可能会让数百万患者得以控制他们的焦虑,对社会做出贡献并变得自立。

Kunt展现出了他在设计临床试验方面的丰富经验。他一直勤勉地与医生和患者父母共同努力,以理解哪些因素有助于确保他们参与ASDERA公司产品的临床试验。

例如,大多数试验中,参与者获得测试产品的机会是50%;而ASDERA公司与FDA交涉,使参与者从试验开始时就有75%的机会获得测试产品,另外的25%将作为对照组。

对照组是同等重要的。“想象一下,你的孩子在试验最初3个月里语言能力持续下降或没有改善会怎么样?没有人会容忍这种情况。所以我们设计让对照组的孩子们在3个月后切换到同情性使用程序,他们会在那里开始获得ASDERA公司的产品。”

虽然Jason的孩子已经过了两岁,恐怕无法从该产品中获益,但当CheckOrphan问他是否愿意让孩子参加这种试验的时候,他回答说,“我将第一个报名,还会不停地试图说服他人参与,直到试验完成。”

为了保护这位多个自闭症孩子的父亲的隐私,Jason采用了化名。CheckOrphan感谢Jason对本文的贡献。

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